在一名患者死于嚴(yán)重并發(fā)癥后 ，美國食品藥品管理局(FDA)宣布暫停了生物制藥公司Rocket Pharma的Danon病基因療法關(guān)鍵2期臨床試驗。受此消息影響 ，周二Rocket Pharma股價盤中跌逾60% 。
據(jù)Rocket Pharma周二發(fā)布公告稱，這位不幸死亡的患者在5月初接受了治療 ，但出現(xiàn)了與毛細血管滲漏綜合征相關(guān)的并發(fā)癥 ，在患者死亡之前，F(xiàn)DA在上周五叫停了相關(guān)臨床試驗 。這種病癥會導(dǎo)致體液從血管滲出至周圍組織 ，導(dǎo)致腫脹和低血壓。
當(dāng)時Rocket公司正在測試其基因治療藥物RP-A501 ，主要用于治療Danon病 。而Danon病是一種罕見的遺傳性疾病，會導(dǎo)致心肌損傷和進行性肌肉無力 。
目前，Rocket正在調(diào)查具體的死亡原因 ，重點是最近加入到治療方案中的一種新的免疫抑制劑 ，這是為了提高患者的安全性。
據(jù)悉，有兩名患者服用了這種免疫抑制劑 ，他們都表現(xiàn)出了毛細血管滲漏綜合征 。
Rocket首席執(zhí)行官Gaurav Shah表示 ，正在仔細評估與新藥相關(guān)的機制是否會以一種意想不到的或矛盾的方式影響免疫反應(yīng) 。
“術(shù)后一周左右患者出現(xiàn)了其他的并發(fā)癥，實際上病人當(dāng)時情況穩(wěn)定 ，我們對治療持謹慎樂觀態(tài)度 ，毛細血管滲漏正在改善。但不幸的是，周末他患上了急性全身性感染 ，加速了他的死亡。 ”
Jefferies的分析師Andrew Tsai評論稱 ，這一事件支持了基因療法中嚴(yán)重安全事件不可預(yù)測的觀點，這也使得廣泛投資基因療法變得很有挑戰(zhàn)性 。
而在今年3月份 ，Sarepta Therapeutics用于治療肌肉萎縮癥的基因療法Elevidys也導(dǎo)致了一名青少年死亡 。
Shah聲稱 ，有信心繼續(xù)推進RP-A501的研究。但Rocket沒有給出RP-A501后續(xù)試驗的時間表，僅聲稱正與FDA和其他主要利益相關(guān)者保持積極對話，以便盡可能快地恢復(fù)試驗 。
William Blair的分析師在給客戶的報告中表示：“由于Rocket公司的公告 ，股票價格出現(xiàn)了暴跌……投資者現(xiàn)在很擔(dān)心這個項目的安全性 。不過 ，我們?nèi)匀幌嘈?，一旦公司修改了安全計劃 ，這個項目還是有希望繼續(xù)進行下去的。 ”
（文章來源：財聯(lián)社）
股票的資金杠桿:股票融資融券的利率是多少-廣東佛山累計報告基孔肯雅熱病例超4000例
股票融資融券的利率是多少:股票有哪些論壇-深夜12萬人爆倉 加密貨幣集體下跌
股票融資利率是多少:做股票怎么加杠桿-摩爾線程即將上會！一圖梳理相關(guān)概念股
股票融資融券的利息是多少:股票交易軟件推薦-財政部、商務(wù)部發(fā)文！開展消費新業(yè)態(tài)新模式新場景試點工作
配資網(wǎng)平臺:股票融資融券的利息是多少-9月25日龍虎榜復(fù)盤：“陳小群”2.26億元凈買入浪潮信息
股票融資杠桿多少安全:新手炒股怎樣選股票-美媒爆料特朗普政府動手了！開始審查馬斯克公司合同
在線炒股配資看必選-線上配資炒股-股票配資公司提示：文章來自網(wǎng)絡(luò)，不代表本站觀點。
【隔夜行情】?周五（2025年3月21日），A股三大指數(shù)集體下跌，截至收盤，截止收盤，滬指跌1.29%，報收33...
記者辛圓3月25日，博鰲亞洲論壇旗艦報告《亞洲經(jīng)濟前景及一體化進程2025年度報告》（以下簡稱《報告》...
2025年3月25日，倍輕松(688793.SH)公告稱，公司股東寧波倍松投資有限公司（簡稱“寧波倍松”）擬通過大宗交易...
3月24日，易方達國證自由現(xiàn)金流ETF公開發(fā)售。該產(chǎn)品跟蹤國證自由現(xiàn)金流指數(shù)，這個指數(shù)是什么？有哪些優(yōu)勢？投資價值如何？...
宏觀要聞市場監(jiān)管總局發(fā)布《公平競爭審查條例實施辦法》市場監(jiān)管總局發(fā)布《公平競爭審查條例實施辦法》，將于4...
記者王珍中國國際經(jīng)濟交流中心副理事長、國務(wù)院發(fā)展研究中心原副主任王一鳴周一在“中國發(fā)展高層論壇2025...
3月24日，海洋王照明科技股份有限公司（以下簡稱“海洋王”，002724.SZ）早盤一字跌停，此后股價拉漲，尾盤封漲停板...
近日，開源證券大連分公司遭大連證監(jiān)局處罰，暫停其辦理需要合格投資者認定相關(guān)業(yè)務(wù)六個月。該懲處力度在近年來券商分支機構(gòu)中并...
